La FDA de EEUU da trato de medicamento huérfano a un fármaco de Oryzon

La autoridad sanitaria estadounidense, la FDA, ha concedido el trato de medicamento huérfano a un fármaco de la compañía biofarmacéutica española Oryzon para tratar la leucemia mieloide aguda.

En una comunicación al regulador bursátil español, la Comisión Nacional del Mercado de Valores (CNMV), Oryzon ha dicho que esta consideración de medicamento huérfano se concede para apoyar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en EEUU.

Esta designación proporciona ciertos beneficios, incluyendo la exclusividad de mercado tras la aprobación reguladora, en el caso de que se consiga, así como créditos fiscales y exenciones de tasas para ensayos clínicos cualificados.

El medicamento elegido es el primer inhibidor de LSD1 de la compañía, denominado iadademstat, se trata de un fármaco experimental de tipo molécula pequeña, activo por vía oral, que actúa como inhibidor covalente de la enzima epigenética LSD1, un remodelador de cromatina que interactúa con una variedad de factores de transcripción involucrados en la leucemia y otros cánceres.

Ladademstat, que está en fase II de desarrollo clínico, ya había recibido previamente la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda.